全球首款 | 本导基因VLP体内基因编辑疗法BD111注射液IND获批

近日，上海本导基因技术有限公司(简称“本导基因”)的BD111眼用注射液临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。

受理号：CXSL2300079

药品名：BD111注射液

适应症：接受标准治疗后复发的Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎

单纯疱疹病毒(HSV-1)是最常见的人类病毒之一。HSV-1是引起多种疾病的重要病原，比如口腔疱疹、生殖器疱疹、角膜炎和脑膜炎等，甚至帕金森等神经系统疾病也被认为与其有关。由于HSV-1潜伏感染的特点，通常这些疾病容易反复发作且无法根治。HSV-1感染角膜炎导致病毒性角膜炎，多次发作后角膜混浊逐渐加重，可导致角膜瘢痕形成、新生血管化、角膜穿孔等，是临床上较为常见的致盲眼病之一。BD111利用本导基因原创性的新型基因治疗载体——类病毒体VLP转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割单纯疱疹病毒的基因组，达到降低甚至清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。

BD111是继Editas与Intellia的体内基因编辑治疗管线之后，全球第3个进入IND和临床阶段的体内基因编辑治疗候选药物，也是全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物。BD111已于2022年6月获得了美国FDA孤儿药资格批准。BD111药物的特点为：(1)VLP递送Cas9 mRNA，基因编辑酶在体内停留时间短，可以将免疫反应和基因脱靶的风险最小化；(2)仅需切割病毒基因组，不需要改变任何人的基因，在临床前和IIT临床研究中均未检测到对动物或人体基因组的脱靶效应。

在获得IND批件后，本导基因将在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、华山医院和温州眼科中心开展接受标准治疗后复发的Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎的注册临床研究。此外，BD111在FDA的IND申报也于近期完成了pre-IND meeting沟通，即将进入最后的提交阶段。国际上，由MIT和哈佛大学科学家创办的生物科技公司Aera Therapeutics和Nvelop Therapeutics也开展了基于VLP的药物管线开发。

本导基因创始人兼董事长蔡宇伽博士表示：“BD111在国内的IND获批既体现了本导基因一贯稳扎稳打、锐意创新的企业精神和卓越的研发能力、组织能力；同时，也标志着我国成为继美国之后第二个有能力开展体内基因编辑治疗的国家。VLP是一项下一代的递送技术，在病毒性角膜炎上取得初步成功之后，我们将继续开发其在神经系统疾病、感染疾病、眼科和下一代疫苗等多个领域的应用。”

本导基因CEO徐芳女士表示：“本导拥有包括类病毒体VLP在内的原创性、平台型的基因治疗递送技术。BD111 IND获批标志着监管部门对公司VLP技术的肯定，BD111进入临床阶段也是公司发展的一个重要里程碑事件，接下来我们一定会把工作做扎实，让BD111尽快上市，造福病人。公司有很多管线是全球FIC水准，此次BD111获批充分证明了VLP平台技术的临床可行性，我们期待产品可以进入全球竞争，也期待更多的企业与我们开展战略合作！”

本导基因

本导基因是一家基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。公司依托自身的研发能力与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。本导基因拥有国际领先VLP mRNA递送平台（BDmRNA）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条first-in-class的产品管线，开展了多项first-in-human临床研究，与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型疗法的合作研发。本导基因在国际上率先开展了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，在黄斑变性与地中海贫血的基因治疗上也取得了重要的临床突破。公司的核心技术发表在Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering等期刊上。公司的CRISPR抗病毒疗法HELP成功入选了2021年度“中国眼科学十大进展”。公司拥有近千平的小试与研发中心，4000平的GMP中试基地即将投入使用。本导基因秉持“稳扎稳打、锐意创新”的企业精神，立足中国，服务世界，为重大难治性疾病提供首创性解决方案！

E.N.D